Léčení nemocí genovou terapií

Mnozí odborníci se shodují, že léčba chorob genovou terapií - není jen vědecký průlom v medicíně na konci dvacátého století, ale také tradiční farmakoterapie z jedenadvacátého století. K dnešnímu dni, po celém světě, existuje asi čtyři sta projekty, které jsou zaměřeny na léčbu genů. Je to možné, přístup, nebo je to jen fantazie?

Poprvé byla použita metoda genové terapie ve Spojených státech v roce 1990, kdy se případ je čtyřletého chlapce. Vzhledem k tomu, geny léčba pokračuje ve vývoji, mnoho pacientů, tento postup byl aplikován, však genová terapie je dnes jen v počátečním stádiu a bude třeba vynaložit mnoho dalších let, aby se to zlepšilo. Nešťastné příklad byla smrt jednoho z pacientů v USA, který onemocnění jater, genová terapie provedena, po nichž mnohé dohodnutých, že způsob stále vyžaduje dlouhé a pečlivé zpracování.

Na cestě se většina vědeckých objevů byl vždy synonymem a obstojí neúspěšné příklady, které však nepopírá, že pouhá objev nemá právo na existenci. To platí zejména pro případ nelehkých léčit lidi ze závažných život ohrožujících onemocnění. Léčba genů obecně představuje řadu terapeutických metod, které jsou založeny na převodu do pacienta genetického materiálu. Teoreticky se předpokládá, že způsob genové terapie může být použita pro obrovské množství lidských onemocnění. Například, pro mnohé je to naděje pro léčbu infekčních onemocnění, rakoviny, neurologických onemocnění, ale seznam by mohl pokračovat dál a dál. Jednou z hlavních podmínek pro toto je úplná znalost, které geny jsou nejdůležitější pro léčbu určitého onemocnění. Léčba monogenní onemocnění s použitím genové terapie mohou být naplánovány na základě znalostí o funkci genu je třeba opravit, není ani stává nutností znát patogeneze onemocnění.

Léčba imunodeficiencí, například, zahrnuje transplantaci kostní dřeně od dárce. Podle některých studií, které byly provedeny ve stejném Americe, genová terapie 16 dětí ve 14 případech ukázaly dobré výsledky, a imunitní systém zotavil. Předpokládá se, že léčba onemocnění (zvláště imunodeficience) prostřednictvím genové terapie bezpečně a zcela je ilustrováno v případech, kdy transplantátu dárce nelze najít.

K dnešnímu dni, aktivně zkoumá možnost léčení nemocí s využitím genové terapii jako řadu imunitních poruch, mnoho typů leukémie, talasemií, adrenoleukodystrofie a další. Kromě toho v posledních letech průlom v této oblasti, stejně rychlá a je zřejmé, pro všechny odborníky. Samozřejmě, že ne bez obtíží způsobených nesprávnou volbou správných genů, jakož i léčebné účinky na ně. Někdy poruchy spojené s nevhodným výběrem požadovaného systém přenosu požadovaných genů do buněk.

Neúprosně roste počet dětí narozených s vážnými genetickými vadami. Dědičná odchylka může často vést k duševní, fyzické poruchy, někdy k smrti. Potíž spočívá v tom, že většina ze známých dědičných onemocnění nemá svou účinnou léčbu, jako takový, že dosud nebyl nalezen. Nicméně skutečnost, že teprve nedávno se zdálo nemožné, aby mnoho, nyní přichází do života: od dědičných chorob šetří podání pacientovi, který u zdravých kopie místa DNA.

Léčba nemocí, které jsou drženy pomocí genové terapie má řadu technik a postupů. Geny jsou zavedeny do vejce nebo spermie, embryonální buňky již v počáteční fázi vývoje, jakož i somatických buněk. Nicméně, v některých případech, tam je otázka, o etickou stránku věci, zda dotyčná osoba má právo zasahovat do vlastního vývoje. Možná, že změny v genofondu více poškodit později než užitku teď? Diskuse na toto téma stále probíhají a zřejmě neměl ustupovat po dlouhou dobu.

Východiskem z této situace se zjistí, použití správného přístupu. Například, pacient může být podáván kopii genu, nahrazení defektní funkce, ale uloží gen - to se nazývá substituční terapie.

Korekce nebo korekční terapie Obecně by byla ideální způsob, ve kterém je normální kopie genu vlastně nahrazuje defektní gen. Nicméně, tato metoda má dnes velmi nízkou účinnost, což vyžaduje další výzkum v tomto směru.

Navzdory tomu, že v počáteční fázi, kdy se geny léčba stále jen teorie, genová terapie cílem bylo zbavit se dědičných chorob, ale následně odborníci bylo provedeno několik operací k léčbě dalších onemocnění, jako je rakovina. V genu karcinomu poškození se ihned, ale po chvíli. V bohatých zemích, které jsou technicky dobře vybavené a využívají nejnovější metody výzkumu, léčba genů součástí stále častější používání. Avšak ne všechny operace prováděny mohou být považovány za úspěšné, což znamená, že genová terapie je způsob léčení nemocí v budoucnosti, je naděje, že není daleko.

Bohužel, v naší zemi, genová terapie není v nejpokročilejší fázi vývoje, jsme pozadu v tomto ohledu ze strany vyspělých zemí Evropy a Ameriky. V mnoha ohledech je to důsledkem skutečnosti, že genetika bylo zanedbané v minulosti. Zatímco v západních zemích je tento vědu byl zkoumán a vyvinut v Sovětském svazu to reagoval odmítavě, a proto nyní potřebuje dohnat.