Genetické inženýrství hemofilie

Jak bylo oznámeno dříve, němečtí vědci používají genového inženýrství, aby se zabránilo onemocnění srdce. Nyní však tyto metody mohou být použity proti krevní onemocnění. Američtí vědci konečně podařilo dosáhnout hmatatelných výsledků v boji proti nevyléčitelné nemoci krve, a to zejména, hemofilie. Nová technologie umožňuje odstranit genetické defekty, které aktivují lidské onemocnění krve, které nemohou vyrovnat s existujícími léky. Vědecké výsledky byly nazývány úpravy genomu.

Pokusy byly prováděny na myších. Jsou záměrně infikovaných hemofilici, ničí schopnost těla tvořit červené krvinky. Pokud taková choroba je jakékoliv poškození nebo poškrábání způsobily závažné krvácení, jako protein, které jsou nezbytné pro tvorbu trombocytů, krevní zahušťování, není produkován. Jeden chlapec z 30 tisíc se rodí s touto nemocí. To vyžaduje konstantu pro normálního života krevní transfúze, krovesvertyvayuschie obsahující složky.

Ketrin Hay, Lékař dětské nemocnice ve Filadelfii a ředitel buněčné a molekulární Therapy Center, v rozhovoru pro časopis Nature oznámil, že genom editace Je dovoleno téměř úplně obnovit normální funkci krve, aniž by došlo k zjevné vedlejší účinky.

V prvním kroku se myším injekčně virové vodič, který by buňky játra, odpovědný za produkci proteinů. Dosažení cíle, které jsou zavedeny do speciálních buněk enzymy, nutit upravit genetické sekvence. Enzymy nést fragmenty DNA zdravých genů k nahrazení poškozené oblasti odpovědné za hemofilie.

Úroveň produkce protein To se zvýší na 5%. To je dostačující, aby se snížilo riziko hemofilie. S mírným krvácením onemocnění může dojít pouze v průběhu chirurgického zákroku nebo vážného úrazu, jakož i při naprosto zdravých lidí.

Vzhledem k tomu, molekulární změna působí cíleně a pravděpodobnost chyby je minimální, bude se zabránilo vážným následkům, jako je například vznik leukémie a jiné rakoviny.